医学领域转化导向科研项目立项的实践研究

中华医学科研管理杂志, 2023年·36卷·04期

高佳佳

纪庆 李炳轩 李赫 王家乐 吴静 刘利军 祁健伟

摘要

目的探索医学领域新型研发机构开展转化导向的科研项目自主立项创新模式。

方法以细胞生态海河实验室2022年度开展的市级自主立项为例，从项目布局、经费、评审专家、承担单位、首席专家和交叉融合等方面总结医学领域新型研发机构转化导向的自主立项经验。

结果通过转化全链条项目布局、转化导向评审、汇聚高层次平台和人才、鼓励交叉融合等举措，进行了转化导向的市级科研项目自主立项实践，并据此提出思考和建议。

结论实验室的转化导向自主立项经验，对于医学领域新型研发机构挖掘、培育有转化潜力的科研项目，促进科技成果转化，助力新型研发机构在医学科技创新和转化中发挥引领支撑作用具有一定的借鉴意义。

"健康中国2030"以及科技创新要"面向人民生命健康"的国家战略，要求强化国家医学战略科技力量，也为我国新时期医学领域科技创新指明了方向[ 1 ]。医学作为最活跃的科技创新领域之一，近年来国家大力推进医学领域国家实验室布局，各省市也纷纷加快医学领域新型研发机构建设[ 2 ]。新型研发机构是从事科学研究、技术创新和研发服务，采用商业化方式运作的新型独立法人组织[ 3 ]。不同于传统科研院所和高校，新型研发机构以市场需求为导向，承载着打通科技成果转化"最后一公里"的重要使命[ 4 , 5 ]。而科研项目是新型研发机构可持续发展的重要支撑，通过提供资金保障，促进成果产出、人才培养、效益产生，助力实现科研的"自我造血"。科研项目的自主立项，有助于新型研发机构根据自身发展需求，开展更契合的科研活动，赋予科研人员更大自主权，极大激发科技创新活力。为了促进新型研发机构可持续发展，科研项目自主立项应符合机构定位和需求，更加注重科技成果转化。然而，目前有关新型研发机构开展转化导向自主立项的报道极少，亟需开展深入探索。

细胞生态海河实验室(以下简称"实验室")是天津市大力建设的医学领域新型研发机构，以"把握细胞生态，呵护人民健康"为宗旨，聚焦细胞生态体系、细胞生态与免疫、细胞生态失衡与重大疾病、细胞生态重建以及细胞生态研究前沿技术五大研究方向，开展细胞生态基础研究、技术创新和产业应用。天津市赋予实验室科研项目自主立项权，所立项目视同市级科技计划项目。据此，实验室开展了转化导向的市级科研项目自主立项，为探索医学领域新型研发机构高质量发展的自主立项模式提供实践经验。

1　材料与方法

1.1　数据来源与统计

数据来源于2022年度实验室自主立项项目库，经费来源于天津市财政经费和社会经费。本研究对项目库中项目布局、经费、评审专家、承担单位、首席专家和交叉融合情况等进行分析，总结转化导向的医学领域新型研发机构市级科研项目自主立项实践经验。

2　结果与分析

2.1　自主立项布局

2022年度实验室共计自主立项50项，布局源头创新和产业链研发，立项类别包括前沿理论、质控体系、关键技术、创新平台、生产工艺、临床应用及产品产业7大类，其中前两类侧重源头创新，后5类侧重产业链研发。所有立项项目中，布局产业链研发的项目占总项目数的72.00%( 表1 )。其中，临床应用类项目数最多，占总项目数的26.00%( 图1 )。

2.2　自主立项经费

对立项经费进行统计，天津市财政经费投入4 770万元，社会经费投入2 015万元，总经费6 785万元。所有立项项目中，位于产业链研发的项目经费(市财政经费和社会经费之和)投入占立项总经费的80.10%( 表2 )。其中，关键技术类经费数最多，占总项目经费的26.23%( 图2 )。

2.3　自主立项评审专家

在项目评审方面，评审专家由科研/临床领域、产业/金融领域共计16位专家形成专家组。其中，具有转化经验的专家为12位，占专家总数的75.00%( 表3 )。

2.4　自主立项承担单位和首席专家

在承担单位方面，50个立项项目共由28家单位承担，其中牵头单位20家，参与单位8家。28家承担单位中，包括15家高校和科研院所、8家企业、4家三甲医院和1家新型研发机构。承担单位以高校和科研院所为主，占53.57%；企业数量次之，占28.57%( 表4 )。在首席专家方面，50位项目首席中，院士和具有国家级人才称号的专家23人，占首席总数的46.00%；企业专家6人，占首席总数的12.00%( 表5 )。

2.5　自主立项交叉融合

50个自主立项项目中，涉及2个及以上学科方向的项目有30个，占总项目数的60.00%( 图3 )。有2家及以上合作单位的项目有16个，占总项目数的32.00%，其中，与企业合作的项目有6个，占合作项目数的37.50%( 图4 )。

3　思考与讨论

医学科技成果转化具有链条长、周期久、风险大、投入高的特点[ 6 ]，据估计，我国每年医学科技成果转化率低于8.0%[ 7 ]，生物医学专利转化率更是仅有约0.5%[ 8 ]，因此，迫切需要提升医学科技成果转化率。医学领域新型研发机构作为我国医学科技创新体系的重要组成和实施健康中国战略的重要力量，可以有效衔接基础研究与临床实践，聚焦产业链共性关键技术，开展应用转化推广，发挥生物医药产业发展助推器作用。细胞生态海河实验室作为医学领域新型研发机构，肩负着整合汇聚"研企金"优势资源、建设集研发—转化—应用—生产于一体的细胞产业聚集区、打通成果转化"最后一公里"的重要使命。因此，科技创新引领下的成果转化和产业化，是实验室实现"自我造血"的根本要求[ 9 ]。为了契合发展要求，实验室探索了转化导向的市级科研项目自主立项，并取得阶段性成效。

科研项目作为科技创新活动的最前端事件[ 10 ]，项目布局和评审对科研活动开展具有导向性意义，而项目首席、承担单位以及交叉合作是决定项目质量、实施效果以及项目成果是否能够走向转化的重要因素。对2022年度实验室自主立项情况进行分析，总结并探讨相关举措，得出经验：医学领域新型研发机构的自主立项项目应当强调基于临床需求和市场导向的应用转化研究，通过转化全链条项目布局和转化导向评审，挖掘并培养具有转化应用潜力的项目；通过汇聚高层次平台和人才、鼓励交叉融合等举措，保障项目的高质量实施、成果产出和转化落地。

3.1　举措分析

3.1.1　项目全链条布局，畅通转化渠道

我国新型研发机构普遍存在基础研究成果转化率低、研发链和产业链连接不畅的问题，制约了新型研发机构的持续发展[ 11 ]。科研项目作为新型研发机构科技创新的重要支撑，项目布局对科研活动的开展具有重要导向性意义。长期以来，我国医学科研导向主要以基础研究为主，注重科研前沿热点和科研成果的学术价值，往往忽略临床需求和市场价值，这就导致科研成果无法很好地应用于临床实践或走向市场[ 7 ]。因此，医学类新型研发机构的项目立项应当以解决临床实际问题、推动成果转化应用为导向。

实验室在自主立项中，围绕5大研究方向，以"全面布局，重点支持"为原则，布局转化全链条，重点解决"卡脖子"关键技术，畅通科技成果转化渠道。(1)转化全链条项目布局。实验室设置了前沿理论、质控体系、关键技术、创新平台、生产工艺、临床应用和产品产业7大项目类别( 表1 、 图1 )，覆盖细胞生态源头创新和产业链研发的关键环节，以期通过科技成果转化创新链、产业链融合衔接的一体化布局，加速催生科学发现、孕育技术突破、形成创新成果、推进成果产业化。(2)重点解决"卡脖子"关键技术。实验室通过"定向＋非定向""集中＋常态化"的需求征集方法，强化临床需求和细胞产业"卡脖子"关键技术需求在项目布局中的导向作用。重点布局产业链研发项目，其立项数占72.00%，经费数占80.10%。其中临床应用类项目数最多，占总项目数的26.00%；关键技术类经费投入最多，占总经费的26.23%( 表1 、 表2 ， 图1 、 图2 )。通过转化导向的项目布局，推动实验室由"在干什么""能干什么"向着"该干什么"演进转化，促进能够应用于临床和产业的技术开发和成果产出，切实形成"临床和产业需求驱动科技创新，研究成果应用于临床实践和产业发展"的良性循环。

3.1.2　转化导向的项目评审，保障转化潜力

科学评审是项目立项的关键环节，转化导向的自主立项，也应加强转化导向评审，对项目进行深度论证和高质量把关[ 12 ]。我国医学研究中应用研究类项目少，现行评价指标大多主要关注项目创新性和技术可行性，对于项目转化潜力、项目团队转化能力的评价较为欠缺。在自主立项中，实验室通过建立转化专家库、制定转化导向评审指标、加强动态考核等措施，探索了转化导向的项目评审机制。力求在评审阶段充分挖掘具有转化潜力的项目，推进项目的科研创新，提升成果转化效率。

(1)建立转化专家库，实行综合会诊制度。将具有转化经验作为专家入库标准，邀请领域内顶级科学家、临床专家、产业专家和金融专家等组成专家评审团，将临床和产业需求凝练为科学问题，开展深度论证，确保项目的前瞻性、应用性和转化潜力。2022年自主立项评审专家中，75.00%的专家具有转化经历，保证了转化项目评审的专业性( 表3 )。多领域评审组专家凭借其专业能力，除了对项目创新性和可行性等进行评估外，更重要的是对项目转化潜力和团队转化能力进行判断。(2)制定转化导向的评审指标，优先支持潜能突出项目。实验室制定了具有区分度、强调转化潜力的评审指标，通过提升权重，将项目的"突破关键卡脖子技术、成果转化数量及效益、引进和孵化企业能力"作为重点评审指标。同等条件下优先支持在产品性能、工艺技术方面有重大突破，指标达到国内领先或国际先进水平，成果处于中试、产业化或初期应用阶段的项目，以期加快推动科技成果落地转化。(3)加强动态考核机制，持续跟进项目进展。实行"1＋1＋1"动态考核，在项目周期内的每一自然年进行考核。通过考核结果监督项目进展中的短板和弱项，从而精准推动项目落实、促进项目成果转化。

3.1.3　汇聚高层次平台和人才，支撑项目开展

人才是第一资源，是新型研发机构发展的根本动力，是项目执行的关键因素。然而，目前新型研发机构的人力资本配置存在高端人才供给不足的结构性矛盾，制约了科技创新和成果转化[ 13 ]。就科研项目而言，项目首席是项目实施的第一负责人，很大程度上决定了项目水平和完成质量，而科研平台作为项目实施的重要支撑，也会影响项目的完成效果。因此，转化导向的项目立项，除了在项目布局和评审应当强调转化导向外，高水平的项目团队和良好的科研平台，对于保障项目的完成度，最终实现项目成果落地转化也至关重要。

实验室以市级自主立项为抓手，打破平台和人才壁垒，广聚高水平平台和高层次人才，为项目的开展提供坚实支撑。(1)汇聚高水平平台：研究平台是科研项目的高质量完成的重要因素，实验室自主立项视同市级科技计划项目，相较于普通自主立项，项目级别更高。实验室充分利用高级别自主立项优势，积极汇聚高水平平台，吸引了国内28所顶尖高等院校、科研院所、三甲医院及行业领军企业等开展攻关( 表4 )，包括清华大学、北京大学、西湖大学、南开大学等，以及中国科学院、中国食品药品检定研究院和中国医学科学院等。这些不同类型单位的紧密对接、深度合作，有助于打破单一机构创新能力和资源有限的弊端，实现科技资源的一体化统筹[ 14 ]，以坚实的支撑平台保障项目顺利开展，提高项目完成度，促进科技成果走向临床应用和转化。(2)以项目集聚人才，招才引智：实验室围绕项目全链条布局人才链、依托人才链壮大项目产业链，走产才融合发展之路。50个项目中，首席专家由7位院士领衔，国家级人才称号专家16人( 表5 )，团队成员七百余人。实验室充分发挥新型研发机构的体制特点，打破传统事业单位管理模式，通过自主立项，以全职、双聘或委派等灵活方式聘任项目首席，以临床需求和市场需求为导向，打造利于科研人员高水平科技攻关的系统生态。这些顶级专家学者和团队不仅为项目的实施和成果产出提供一剂强心针，也为实验室的发展注入强大活力。

3.1.4　鼓励交叉融合，打通产业壁垒

随着生物医药行业的不断发展以及人们对健康认识的不断深入、对健康需求的不断提升，医学领域需要解决的问题越来越复杂，多学科联合研究已成为趋势，以应对医学领域的复杂问题[ 15 , 16 ]。学科交叉融合是科技创新的突破点，很多医学关键核心技术突破和重大发现都来源于多学科深入交叉融合[ 17 ]。尤其是医学科技成果转化链涉及领域众多，要打通基础研究到成果转化，更需要学科交叉融合、协同攻关。

实验室自主立项通过鼓励学科交叉、加强研产融合，开展协同攻关，力争深入突破医学技术创新，解决医学领域转化链复杂难题，保障复杂、重大项目的实施效果，促进医学科技成果转化。(1)鼓励多学科交叉融合：医学研究，尤其是周期长、复杂度高的转化医学研究通常涉及多个学科，需要多学科人才的通力合作。因此，实验室在项目立项中，充分考虑研究需求，鼓励多学科交叉融合。50个项目中，2个及以上学科方向的项目占总项目数的60.00%( 图3 )，涉及生物学、临床医学、药学、计算科学等多个领域方向。多学科研究人员的共同参与，有利于充分发挥各研究单元的优势，助力复杂度高、难度大的项目成果产出和成果转化。(2)加强研产融合：有研究表明，进入到临床研究阶段的科技成果仅占5.45%，大部分研究的完成度不高，大量科技成果与市场需求严重脱节[ 7 ]。为了克服这一难题，实验室在项目立项中，积极探索科研与产业紧密结合、协同发展新路径。围绕企业关注的产业链难题，由企业出题、实验室答题，引入社会经费2 015万元( 表2 )。积极鼓励与企业合作开展项目，在16个具有2家及以上合作单位的项目中，与企业进行合作的项目占比37.50%( 图4 )。通过研企合作，奋力打通产业壁垒，促进解决产业链真实存在的"卡脖子"关键问题，实现成果应用转化。

3.2　过程管理和条件支撑

除了转化导向的科研项目立项外，立项后的过程管理和条件支撑也是保障项目顺利开展、促进高质量成果产出、推动科技成果转化的重要因素。

3.2.1　过程管理

实验室在任务书签订、经费、绩效评估和监督等方面加强过程管理，保障项目的高效实施。(1)任务书签订：项目立项后，项目首席签订"任务书"，成立任务书专家组，建立"专家组－首席"反馈机制，加强对项目研究内容的审核，细化年度考核指标、里程碑指标和预期成果等关键内容，提升项目的目标性和可执行性。(2)经费管理：项目实行定额包干资助，项目首席根据项目开展的实际需要，按照实事求是、精简高效、厉行节约的原则，自主决定经费使用。完善包干制管理机制，制定项目资金使用"负面清单"，保障项目经费的高效使用，推动项目的良好实施。(3)绩效评估：建立面向转化应用的绩效评估体系，加大产业对接、成果转化等指标权重，提高对产业对接成果突出项目的后续支持力度。完善项目管理制度，建立健全分类评价体系和多维度激励机制，提高对项目成员对接产业、实施项目和成果转化的激励，提升科技成果转化积极性。(4)监督管理：强化实验室对项目组织实施的监督，健全跟踪管理模式，以督促效，定期收集项目组在项目开展过程中的问题和需求，联合多部门及时沟通解决，保障项目顺利执行。

3.2.2　条件支撑

实验室通过设立专职成果转化部、搭建产品管线、打造载体平台运行公司以及积极争取金融投资等方面，为项目科技成果转化提供条件支撑。(1)设立专职成果转化部。实验室通过设立市场化、专业化的科技成果管理部门，加强成果转化政策解读，开展成果转化培训，提供成果转化一站式服务。此外，定期收集项目组待转化成果形成合集，加强与生物医药产业链上下游企业和科研机构对接合作，洽谈成果孵育和转化事宜，加快赋能科技成果转化。(2)搭建产品管线。依托项目实施，实验室初步建立"免疫细胞、干细胞、基因编辑、细胞衍生物"四大产品管线，进行相关药物和新型产品的开发和产业化，形成"边立项、边实施、边支撑、边落地"的良好态势，助推项目成果转化。(3)打造载体平台运行公司。实验室遵循"政府引导、市场运作、公司运营"的原则，全资成立载体平台运营公司，对产业转化平台(GMP平台)、孵化器以及生物医药供应链平台进行市场化运营，构建全链条的转化生态体系，充分发挥对项目研究成果的转化和平台孵化作用。(4)积极争取金融投资。实验室与多家知名资本有机联动，打造"金融＋投资＋产业"业务模式，积极争取对各个阶段项目的外界资本投入，构建"创新链"到"产业链"完整闭环。

3.3　预期成果

实验室以2022年度转化导向的科研项目为支点，将继续在细胞生态产业转化平台建设等方向设置指南，通过不断完善转化全链条项目布局，进一步缩小医学研究成果与可市场化成果之间的间隙。在项目的高效实施和推动下，将建成"免疫细胞、干细胞、基因编辑、细胞衍生物"四大产品管线以及"GMP平台、孵化器和生物医药供应链平台"三大转化平台，形成"科研转化、药物生产、质控评价、临床研究、材料供应"的全链条科技成果转化体系，促进科技成果向现实生产力转化并应用于临床实践，打通细胞生态成果转化的"最后一公里"。

4　结语

党的"二十大"明确要"加快实施创新驱动发展战略，加快实现高水平科技自立自强，增强自主创新能力"。习近平总书记提出"世界科技强国竞争，比拼的是国家战略科技力量"，要"强化国家战略科技力量，提升国家创新体系整体效能"。新型研发机构建设作为强化国家战略科技力量的重要举措，发挥着科技成果、技术需求在产业最前沿交互发展的阵地作用，着力点便是推动科技成果转化[ 18 ]。在新型研发机构发展中，如何通过科研立项，挖掘、培育有转化潜力的项目，促进科技成果转化和"自我造血"，是值得深入思考的重要问题。细胞生态海河实验室转化导向的市级科研项目自主立项，为医学领域新型研发机构的科研项目立项提供了实践参考。未来，相信在国家和各省市的大力支持下，新型研发机构自主立项实践会越来越丰富，相关政策越来越完善，真正形成具有领域特色的自主立项模式。切实发挥科研项目在科技创新和成果转化中的支撑作用，促进新型研发机构长远高质量发展，助力我国科技创新体系整体效能提升。

转自：“医学科研与管理空间”微信公众号

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