中华医院管理杂志2023年·39卷·04期姚涵 黄登敏 俞清源 米嘉润 郭燕青 刘远立
摘要
互联网思维的兴起和"以患者为中心"理念的提升，共同推进了临床评估领域的患者报告结局信息化(electronic patient-reported outcomes, ePROs)发展。国际上已有广泛应用、发展成熟的大型ePROs测评系统。我国的ePROs研究起步较晚，应用程度不够深入。作者从ePROs的概念、类型、特点、发展和应用现状出发，系统梳理了美国、法国、英国ePROs系统的形式和内容，以期为我国ePROs的发展提供参考。
随着数字技术的发展，互联网正以不可阻挡之势改变着医疗服务方式，患者报告结局测量工具(patient-reported outcomes measurements, PROMs)也在发生前所未有的转变。患者报告结局(patient-reported outcomes, PROs)是指"直接由患者报告的任何与患者自身健康状况有关的信息" [ 1 ]。随着各细分领域测评量表的大规模增长，以传统纸质问卷形式收集患者报告结局在便捷性和安全性方面表现出诸多不足。而信息化处理形式在解释临床结果、健康状况检测、症状早期筛查、疾病预后预测等方面具有极高的应用价值 [ 2 ]。因此，信息化患者报告结局(electronic patient-reported outcomes, ePROs)应运而生，即通过信息化手段收集与患者自身健康状况有关的信息 [ 3 ]，为患者提供更加高效智能的健康结局测评方式。笔者对国际上较为成熟的大型信息化PROMs系统和我国ePROs发展现状进行综述，以期提出适合我国国情的ePROs发展建议
01
ePROs的发展沿革
长期以来，PROs在临床药物试验、慢性病长程治疗随访等领域发挥着重要作用。早期PROs均以纸质版形式开展，近年来随着互联网技术的持续发展，ePROs迅速发展并得到广泛应用。大多数情况下，利用信息化手段进行数据收集比纸张格式更方便快捷 [ 4 ]，因此越来越多的临床试验管理人员使用ePROs直接从患方自动收集PROs数据。不同于纸版PROs单一的信息收集模式，ePROs的数据采集形式更加丰富，其中基于电话的交互式语音应答系统和基于电子设备的报告系统最为常见。随着医疗技术的发展，各国相继推出能在智能手机、平板电脑等电子设备上直接使用的ePROs形式，患者可直接报告自身病情并记录相关症状、不良反应、用药时间等，系统则为患者提供实时反馈和高质量的数据报告。
国际医疗卫生监管机构一直倡导应用ePROs，我国也相应出台了多项政策明确鼓励使用ePROs工具，减轻评估时的患者负担，提升患者体验。2016年，《总局关于发布药物临床试验数据管理与统计分析的计划和报告指导原则的通告》印发，这是我国相关政策文件中首次规定需将ePROs数据纳入药物试验数据管理系统 [ 5 ]。2020年，PROs数据与来自医疗移动设备端的数据，被共同作为十大真实世界数据的来源 [ 6 ]，极大肯定了ePROs数据的可参考性与重要性。2021年11月，国家药品监督管理局药品审评中心发布《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》，明确鼓励申请人使用ePROs来减轻受试者在评估中的负担 [ 7 ]。该中心随后发布了《患者报告结局在药物临床研发中应用的指导原则(试行)》，鼓励科学合理地运用患者报告结局，并强调与纸质PROs相比，ePROs在数据收集的高效性、实时性、灵活性、依从性、安全性和患者隐私保护等方面具有明显优势 [ 8 ]。综上可见，近年来我国大力鼓励应用ePROs收集患者报告信息，但相关应用规定仅限于药物试验领域，尚未出台ePROs相关结构化与监管指南文件。
02
ePROs的优势
(一)智能化动态化收集处理数据，提供实时可视化反馈。ePROs以信息技术平台为支撑，对患者报告结局数据进行多样化、动态化、流程化处理，并实现患者报告数据可视化。因此，ePROs不仅可以提高数据质量，还能减轻临床试验人员的管理负担，提供更多的测评模式以供选择 [ 9 ]。利用先进的人工智能和机器学习算法搭建起患者管理平台，可以实时调整患者的护理路径，结构化收集患者信息，快速精准进行数据分析，使医护人员能够根据数据变化实时做出响应。
(二)有机衔接各平台终端，多维度获取患者信息。移动互联网技术已深入居民生活的方方面面，使用ePROs测评方式可以为患者提供更便捷的上报形式，提高患者的积极性，创造更大的灵活度。许多医疗保健组织也开始将ePROs测量系统与其他医疗数据平台进行有机衔接，例如将其与电子病历系统进行有机结合，使患者更便捷地上传数据，反映更多层次全方位的信息，从而大大提升患者的参与度 [ 10 ]。此外，有研究结果显示，与常规护理相比，纳入ePROs的患者症状控制、生活质量和总体存活率均得到改善 [ 11 ]。
(三)提升数据安全性，全方位保护患者隐私。对ePROs实行访问控制可以在实现数据受控共享的同时，保护患者隐私。相关研究结果表明，实施信息化自我管理模式，有助于启动对敏感问题的讨论，并提高护理服务的全面性和满意度 [ 12 ]。同时，应用ePROs便于实现对海量数据的统一权限管理，且能根据用户具体的权限要求预设监管机构和医院的访问权限。由此可见，ePROs领域在加快发展的同时，也需要政府和相关部门对其进行监督监管，以保障ePROs的安全规范使用。
03
国际ePROs应用的经验总结
(一)场景适配：
美国ePROs的核心优势。美国作为国际上最先进的PROs测量工具——患者报告结局测量信息系统(patient-reported outcomes measurement information system，PROMIS)的创建国家，其互联网技术在改变患者报告结局模式(如计算机自适应模式)的同时，也影响着ePROs的使用场景。近年来各种PROMIS平台大量涌现，美国的ePROs实践始终都将"场景适配"作为其拓展和升级的核心。一方面，从应用程序的开发来看，便捷性是促进PROMIS应用扩散的主要原因。为了便于PROMIS的应用，可安装在患者移动设备上的相关智能应用程序被开发，并为全球范围内使用不同语言的患者提供免费且无限制的测量。例如美国范德比尔特大学开发的REDCap应用程序已在全球3 200多家机构使用，用于收集多种类型的临床数据 [ 13 ]。另一方面，从管理系统的搭建来看，强大的云平台管理技术是整合PROMIS系统的高效工具，帮助用户把管理平台与PROMIS完整库连接起来，并支持各类研究的开展，可供患者、从业者、临床试验管理者和研究人员使用。这些应用程序和管理系统为便捷收集患者报告数据、信息化整合数据、智能化分析以及指导临床实践提供了安全、高效的保障，使得实时分析患者报告数据成为可能，极大地提升了PROMIS应用的便捷性与广泛性。
(二)打造"生态系统"：
法国ePROs互通数据库。收集患者报告结局数据存在疾病种类繁杂、健康数据量大、协同管理困难等问题。法国非营利组织里昂研究基金会于2002年创建了"患者报告结局和生存质量量表数据库"(patient-reported outcome and quality of life instruments database，PROQOLID) [ 14 ]，依赖高质量、高标准、大规模的数据集，建立起一个庞大健全的ePROs"生态系统"来解决上述问题。法国的PROQOLID在线数据库自2016年3月1日，已集成到在线平台ePROVIDE中，允许与其他数据库(如PROLABELS、PROINSIGHT)进行交叉搜索 [ 15 ]。目前，PROQOLID数据库中有2 300多个结构化电子临床评估量表，并且数据库会定期与作者联系以确保量表的及时更新。庞大的领域数量和便捷的开放共享是法国临床结果评估研究快速发展的利器，极大地促进了ePROs的推广应用。例如，在罕见病研究领域，为了帮助研究人员评估"孤儿药"的相关项目，搭建了互通数据库Orphadata和PROQOLID，采用世界卫生组织国际功能、残疾和健康分类索引，研发出评估罕见疾病对患者生活影响的相关量表 [ 16 ]。目前，在PROQOLID公开数据库上检索"Rare disease/Orphanet definition"，可搜索到49个罕见病相关量表。随着数字化建设的日益成熟，医疗数据库的电子病历和在线患者门户系统可与国家其他数据库相关联，进一步增加患者个体参与ePROs临床实践的可及性，并成为连接医护人员-患者-量表制定者的纽带。
(三)以人为本：
英国ePROs在临床护理中的实践。在临床护理中使用ePROs是提高患者满意度、节省就诊时间和提高症状评估准确性的重要手段。为了改善农村地区患者的症状检测水平、降低就医门槛，英国专门开发了高级症状管理系统(advanced symptom management system, ASyMS)用于姑息治疗的症状管理和年轻人的化疗症状管理 [ 17 ]，监测内容涉及口腔溃疡、恶心、呕吐等最常见的症状，以鼓励患者针对症状寻求治疗而不仅仅是接受这些症状 [ 18 ]。除ASyMS外，2015年英国国民医疗服务体系(National Health Service, NHS)还针对慢性肾病患者启动了国家Think Kidneys计划，该计划通过优化电子患者报告结局(optimising routine collection of electronic patient-reported outcome data, OPT-ePRO)项目的数据收集处理部分，对敏感信息进行处理并获得患者知情同意后，将ePROs纳入肾脏服务，通过以人为本的协同设计方法来支持慢性肾病患者管理自身健康 [ 19 ]。另外，英国国家癌症幸存者倡议专门设计开发了癌症幸存者电子患者报告结果系统，充分考虑癌症幸存者的特殊性和其所经历的持续的身体、心理和社会困难，收集多个生活质量领域的患者报告结局。该系统不仅处理好了患者的数据安全问题，还解决了大多数癌症幸存者年龄较大(>65岁)、计算机知识水平较低的困难。从用户角度来说，其网站和QTool设计对信息技术技能有限的人足够简单和友好 [ 20 ]。英国ePROs在临床护理中的实践，明确了未来ePROs体系应该朝着更加人性化、更加友好的方向发展。
04
我国ePROs的实践和挑战
近些年，虽然我国出台了多项政策明确鼓励使用ePROs工具，但PROMs研究发展仍然不足，对ePROs的应用也有所滞后。
(一)国内应用前沿：
复旦大学引进PROs理念，与美国乔治·华盛顿大学研究团队合作进行了儿童PROMIS的信息化应用探索 [ 21 ]。其开发了儿童PROMIS简表移动测量手机应用程序、5~7岁儿童症状及功能动画版自我报告软件，并开展了微信小程序和嵌入医院信息系统等信息化PROMIS实践，但该项目目前仅应用于上海市儿童医学中心。此外，电子科技大学医学院附属肿瘤医院团队也在肺癌外科领域建立了基于ePROs的症状管理系统，此系统可实现患者症状监测、预警和干预的全流程管理，患者也可以通过网络终端(手机、平板、电脑)打开企业微信，通过工作台登录ePROs管理系统，这一尝试可为ePROs在其他外科领域的应用提供参考 [ 22 ]。
在平台建设方面，为收集癌症患者报告的症状信息，解决医护人员与肿瘤患者对症状的评价差距较大的问题，2021年起中国肿瘤患者症状管理登记平台采用线上线下相结合的方式对患者进行全程管理，旨在为医务人员的临床与科研工作以及卫生行政部门的决策提供科学化数据支持。
(二)问题与挑战：
总体而言，现阶段我国ePROs研究主要集中在汉化国外量表阶段，研究内容聚焦于患者主观报告的健康状态，尚未深入临床治疗和干预措施效果评价，技术手段、应用工具、管理终端等层面均未形成完整的并行状态。此外，从数据角度来看，现阶段的研究没有表现出明显的数据多元化以及以数据为驱动的趋势。信息化手段虽然在一定程度上丰富了数据收集的方法，使得专业人士对患者报告结局数据的分析成为可能，但此类研究工作尚未成熟。
在大数据和人工智能技术快速发展的情况下，我国的ePROs并未如其他智能产业一样飞速发展，其根本原因在于我国缺乏国家层面上的大型PROMs网络收集平台以及本土化的PROs量表。国内已经有研究团队开始进行国外量表的引进工作，但汉化量表所能达到的信度、效度、本土化程度仍有待完善。同时，由于缺乏规范化指导政策及强有力的监管措施，PROMs推进缓慢，制约了我国ePROs的发展。总体而言，我国ePROs正处于初步发展阶段，面临着重重挑战，需要相关研究者、医务工作人员、政府监管部门以及信息化行业人员共同开展探索。
05
讨论与建议
"以患者为中心"理念的提升和互联网技术的发展，共同推进了临床评估领域ePROs的发展。国际上相关典型应用思路，如开发和升级PROs测评工具，从人机交互的思维出发提升患者体验感，丰富应用程序，整合连接数据库资源等，均可为我国ePROs发展提供参考。此外，国外相关研究应用了多技术融合的研究手段以及"以人为本"的研发思想。这些方法和思想可以为我国智慧化医疗体系的发展提供借鉴。面向未来的我国智慧化医疗体系，纸质版简表式的患者报告结局评估模式远不能满足需求，应进一步整合衔接各项数据库，融合模型与先进技术，考虑远程监控、可扩展的虚拟试验方式等新途径为医疗机构获取患者生命质量相关的多元化数据( 图1 )。
基于此，笔者提出以下建议：加强PROs测评工具的开发和升级，以适应不同慢性病患者的需求，并提高测评工具的准确性和可靠性；重视人机交互的设计，提升患者在使用ePROs时的体验感，使其更加便捷和易用；开发应用程序时，注重功能的丰富性，满足患者的多样化需求，并提供个性化服务；加强数据库资源的整合和连接，以便更好地收集和分析患者的健康数据，为临床决策提供科学依据；推动多技术融合的研究手段和"以人为本"的研发思想在我国的应用，以促进智慧化医疗体系的发展；积极探索远程监控和可扩展的虚拟试验方式，以提供更便捷和灵活的医疗服务，获取更全面的患者生命质量相关数据。
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