Molecular Therapy：首次通过 AAV 基因治疗恢复遗传性耳聋老年小鼠听力
2023/6/1 14:39:47 阅读：77 发布者：
听力损失是最常见的感觉缺陷障碍之一，影响着全世界超过 5% 的人口。
2023 年 5 月 26 日，哈佛大学医学院陈正一团队在 Molecular Therapy 杂志发表研究论文 Rescue of auditory function by a single administration of AAV TMPRSS3 gene therapy in aged mice of human recessive deafness DFNB8。
该研究构建了模拟人类 TMPRSS3 基因突变的语后进行性耳聋（DFNB8）小鼠模型，并通过 AAV2 向该老年小鼠模型内耳递送正确的 TMPRSS3 基因。TMPRSS3 基因在内耳毛细胞和蜗轴区域重新表达，成功恢复其听力，首次证明 AAV 基因治疗在听力损失老年动物模型中的有效性。
转自：“丁香学术”微信公众号
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