Science：一次治疗，终生有效，脊髓型肌萎缩症患者福音
2023/4/14 15:39:21 阅读：77 发布者：
脊髓型肌萎缩症（SMA）是一种严重的遗传性神经肌肉疾病，生存期不超过 2 周岁。
2023 年 3 月 30 日，碱基编辑技术开创者刘如谦（David Liu）教授团队在 Science 杂志发表研究论文 Base editing rescue of spinal muscular atrophy in cells and in mice。
该研究使用双 AAV 载体递送的腺嘌呤碱基编辑器（ABE），经过一次性治疗，将脊髓型肌萎缩症（SMA）小鼠模型的运动能力恢复到接近正常的水平，并显著地延长了其寿命，且安全有效，无需重复给药。
转自：“丁香学术”微信公众号
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